Le marché des thérapies géniques - France

1.1 Définition et périmètre d'étude

La thérapie génique a un objectif simple, guérir les maladies rares en modifiant les gènes. Le principe de la thérapie génique consiste à insérer des gènes modifiés via un vecteur dans une cellule malade pour en modifier le fonctionnement. La réalité est plus complexe et les procédés sont multiples. Son but est de faire face principalement aux maladies génétiques, mais aussi à de nouvelles maladies, aux cancers, ainsi qu’aux maladies cardiovasculaires.

Les médicament de thérapie génique font partie des MTI (médicaments de thérapie innovante), soit un médicament fabriqué à partir de cellules, ou de matériel génétique humain, pour soigner des anomalies cellulaires ou génétiques.

Le marché demande des investissements colossaux pour des résultats encore très aléatoires. Si un premier médicament issu des thérapies géniques a vu le jour en Chine dès 2003, il a fallu attendre 2011 pour qu'une firme néerlandaise soit la première à proposer en Occident un tel médicament. Les possibilités de développement sont en revanche très prometteuses car la recherche avance. Les États-Unis sont sans conteste les leaders du marché, avec une quinzaine de sociétés, chacune cotée à plusieurs milliards de dollars. En effet, dans un secteur ou les investissements sont cruciaux, les grands moyens déployés par les USA leur assure une place de leader. 

Dans le domaine de la recherche sur les maladies rares, la thérapie génique est relativement nouvelle. Les premiers essais datent seulement des années 1990. Pendant longtemps, ces maladies n'ont pas suscité l'intérêt des laboratoires car elles ne touchent que 5 personnes sur 10 000. Aujourd'hui, l'enjeu est réel et de nombreux laboratoires se penchent sur ces questions. Ainsi, la concurrence se structure mais demeure tout de même faible tant les champs d'application et les contrôles éthiques sont nombreux.

Ancienne pionnière avec l'institut pasteur, la France est un pays porteur de la thérapie génique en Europe. Différents MTI sont actuellement mis au point par des sociétés telles que Cellectis, Généthon, Gensight et Horama dans des sites de production privés ou publics (AP-HP, EFS). Aujourd'hui, la France semble de retour dans la course : l'État a mis l'accent sur l'importance de retrouver une place de leader dans le secteur, car le pays qui met au point un MTI, a de fortes chances d'en réaliser la production et donc la mise sur le marché. Le risque pour la France est de ne pas réussir à développer ses MTI assez rapidement, et de se retrouver dans quelques années en situation de dépendance vis-à-vis des MTI en provenance des États-Unis.  

De nombreux laboratoires de recherches sont donc financés par l'État. Devant l'absence de retombées économiques directes les entreprises sont peu nombreuses et les synergies public-privés sont fréquentes. Le premier traitement commercialisé en Europe par Uniqure a un coût par patient estimé à plus d’un million d'euros. Devant une telle somme, la recherche et les tests humains ne peuvent être financés que par les États, ou par des partenariats avec des sociétés privées (souvent étrangères)