Dans ce dossier
L’essentiel en une minute
Le marché en bref
Les thérapies géniques associent recherche, fabrication spécialisée et organisation des soins. Certaines modifient des cellules en dehors de l’organisme avant leur réadministration ; d’autres agissent directement dans les cellules du patient. Les autorisations européennes de Casgevy et Waskyra illustrent des produits distincts. Pour le marché français, elles doivent être séparées du développement clinique, de l’évaluation nationale et des conditions effectives d’accès.
La thérapie génique ne se réduit pas au remplacement d’un gène
La thérapie génique utilise une modification génétique de cellules pour traiter une maladie. Les stratégies se sont diversifiées : apporter une copie fonctionnelle d’un gène, modifier son fonctionnement ou agir par édition du génome correspondent à des approches différentes. La cible et le moyen de transfert déterminent une partie du travail scientifique et industriel.1
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Tableau : La modification génétique peut se faire dans ou hors de l’organisme
Inserm • Thérapie génique : comprendre les mécanismes1
La modification peut être réalisée directement dans l’organisme, dite in vivo, ou dans des cellules prélevées puis réadministrées, dite ex vivo. Cette distinction change la fabrication et le parcours hospitalier. Elle ne permet pas, à elle seule, de classer les traitements selon leur efficacité.1
Deux autorisations européennes illustrent des produits différents
Casgevy dispose d’une autorisation conditionnelle de mise sur le marché dans l’Union européenne depuis le 9 février 2024. Le médicament, dont le titulaire de l’autorisation est Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited, repose sur des cellules souches du patient modifiées par la technologie CRISPR/Cas9 pour certaines maladies de l’hémoglobine. L’EMA décrit une fabrication individualisée et une administration dans un centre agréé.2
Waskyra, dont le titulaire est la Fondazione Telethon ETS, est autorisé dans l’Union européenne depuis le 9 janvier 2026 pour une indication liée au syndrome de Wiskott-Aldrich. Il utilise aussi des cellules souches du patient modifiées au laboratoire. Ces deux exemples ne constituent pas un comptage du marché et ne permettent pas de généraliser les indications ou les modalités de prise en charge.3
L’organisation du traitement fait partie de la filière
Dans le cas de Casgevy, la matière de départ vient du patient et le médicament ne peut être donné qu’à la personne pour laquelle il a été préparé. Le prélèvement, la fabrication et le centre hospitalier doivent donc rester reliés à la même identité. La préparation du patient avant la perfusion est également une étape du parcours décrit par l’EMA.2
Étapes : Casgevy : un parcours relie les cellules du patient au centre de soins
Agence européenne des médicaments • Casgevy : EPAR2
Waskyra est lui aussi fabriqué pour chaque patient et administré dans un centre qualifié. La production d’une telle thérapie ne se résume donc pas à augmenter un stock standard. La coordination avec les soins et le suivi de sécurité participent à la capacité d’organisation de la filière.3
Le développement clinique constitue une activité économique distincte
Le projet IRIS, présenté par son coordinateur sur le site de l’ANR, développe des approches pour des maladies rares du système immunitaire. Son bilan décrit la production de vecteurs, les étapes réglementaires et la préparation d’essais cliniques. Il associe notamment l’AP-HP, l’Inserm et la Fondation Imagine.4
Ces travaux mobilisent des compétences et des moyens avant une éventuelle commercialisation. La disponibilité d’un lot expérimental, une autorisation d’essai et une autorisation de mise sur le marché ne désignent pas le même résultat. Les objectifs de recherche ne doivent donc pas être présentés comme des traitements déjà accessibles ou comme des effets cliniques démontrés.4
Autorisation, évaluation et organisation française restent distinctes
La fiche publique française de Casgevy rassemble l’autorisation, les présentations et des avis de la commission de la transparence. Elle indique un usage hospitalier. Ces informations françaises et l’EPAR européen n’ont pas la même fonction : l’autorisation du produit ne décrit pas, à elle seule, toutes les conditions d’accès et de financement dans chaque pays.25
Pour analyser le marché français, il faut donc suivre séparément les produits autorisés, leur évaluation et leur déploiement dans les centres. Une annonce européenne ou un décompte de projets ne mesure ni les patients effectivement traités en France ni les revenus réalisés sur le territoire.35
Questions fréquentes sur les thérapies géniques
Les thérapies géniques sont-elles toutes fabriquées avec les cellules du patient ?
Non. Cette organisation concerne notamment certaines thérapies ex vivo. Dans une approche in vivo, la modification génétique est réalisée dans l’organisme, selon le protocole et la cible concernés.1
Un essai clinique équivaut-il à un produit commercialisé ?
Non. Le développement clinique est une étape de recherche encadrée. Les travaux décrits pour IRIS ne doivent pas être assimilés à une autorisation de mise sur le marché ou à une disponibilité courante.4
Pourquoi distinguer les données européennes et françaises ?
Une autorisation européenne décrit un produit et son utilisation autorisée. L’évaluation, l’organisation des soins et les conditions de financement en France demandent des informations distinctes ; la fiche française ne permet pas de déduire toutes les possibilités d’accès à partir d’une seule présentation.25
Sources et méthode de lecture
Ce dossier utilise uniquement des publications publiques. Les statistiques et les annonces sont datées ; les offres des entreprises sont présentées comme telles. Sources consultées le 28 octobre 2026.
- 01InsermThérapie génique : comprendre les mécanismesDossier scientifique consulté le 28 octobre 2026 • mécanismes in vivo et ex vivo ; anciens comptages d’essais exclus
- 02Agence européenne des médicamentsCasgevy : EPARFiche officielle consultée le 28 octobre 2026 • autorisation conditionnelle UE du 9 février 2024 ; fabrication individualisée
- 03Agence européenne des médicamentsWaskyra : EPARFiche officielle consultée le 28 octobre 2026 • autorisation UE du 9 janvier 2026 et cellules du patient
- 04Agence nationale de la recherche • résumé du coordinateurProjet IRIS : thérapies géniques des déficits immunitairesProjet 18-RHUS-0003 • développement clinique et fabrication, résumé consulté le 28 octobre 2026
- 05Base de données publique des médicamentsCasgevy : fiche publique françaiseFiche mise à jour le 29 septembre 2026 • usage hospitalier, présentations et avis d’évaluation ; ne prouve pas l’ensemble des financements possibles
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