Le Marché de la Thérapie Génique | France

La thérapie génique a un objectif simple, guérir les maladies rares en modifiant les gènes. Le principe de la thérapie génique consiste à administrer des gènes dans la cellule avec un but thérapeutique. La réalité est plus complexe. Son fonctionnement est de faire face principalement aux maladies génétiques, mais aussi à de nouvelles maladies, ainsi qu’aux maladies cardiovasculaires. Son champ d’application est vaste.

Le marché demande des investissements colossaux pour des résultats pour l'heure encore aléatoire. Si un premier médicament issu des thérapies géniques a vu le jour en Chine dès 2003, il a fallu attendre 2011 pour qu'une firme néérlandaise soit la première à proposer en Occident un tel médicament. Les possibilités de développement sont en revanche très prometteuse car la recherche avance. 

La recherche sur les maladies rares, la thérapie génique est relativement nouvelle. Les premiers essais datent seulement des années 1990. Longtemps ces maladies n'ont pas suscité l'intérêt des laboratoires car elles ne touchent que 5 personnes sur 10 000. On compte tout de même aujourd'hui 3 Millions de personnes en France atteintes de maladies rares et 30 millions en Europe. 80% des maladies rares sont d'origine génétique.  Aujourd'hui, grâce notamment au Téléthon mais aussi aux possibilités offertes par la recherche sur les gènes de nombreux laboratoires se penchent sur ces questions. La concurrence est tout de même faible tant les champs d'applications sont nombreux et les contrôles éthiques nombreux. 

De nombreux laboratoires de recherches sont financés par les Etats et la mise au point de médicaments n'est que l'aboutissement d'un fastidieux travail. Devant l'absence de retombées économiques directes les entreprises sont peu nombreuses. 

Le premier traitement commercialisé en Europe par Uniqure a un coût par patient estimé à 1,2 million d'euros… Devant une telle somme la recherche et les tests humains ne peuvent être financés que par les Etats. En 2016, la France est leader de la thérapie génique en des avancées colossales, mises au point par Gensight et Horama, ainsi que Cellectis, Brainvectis et Sanofi. Néanmoins la France n'a pas encore commercialisé de traitements. On compte actuellement plus de 2000 essais cliniques en cours et destinés à commercialiser des traitements.  Les Etats Unis, sont également des leader du marché, avec un quinzaine de sociétés, chacune cotée à plusieurs milliards de dollars et dont l'une pourrait être la première à commercialiser un traitement en thérapie génique.

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Uniqure

  • Pays : Pays-Bas
  • Chiffre d’affaires : NA
  • Position : Première entreprise à proposer un médicament issu de la thérapie génique

Lysogène

  • Pays : France
  • Chiffre d’affaires : NA
  • Position : LYSOGENE est une entreprise de biotechnologie pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d’origine génétique du système nerveux central chez l’enfant.

Génopole

  • Pays : France
  • Chiffre d’affaires : NA
  • Position : Le projet Genopole voit le jour grâce à la volonté de l’État, de la Région Ile-de-France, du Département de l’Essonne et de l’Association Française contre les Myopathies (AFM)

Genzyme

  • Pays : États-Unis
  • Chiffre d’affaires : 3,2
  • Position : Filiale de Sanofi dédiée à la thérapie génique

Novartis

  • Pays : Suisse
  • Chiffre d’affaires : 40 Milliards €
  • Position : Géant mondial du médicament, possède une division dédiée à la thérapie génique

Ipsen

  • Pays : France
  • Chiffre d’affaires : 1,2 Milliards €
  • Position : Spécialiste français de la thérapie génique

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